2014 年 7 月 28 日——美国食品和药物管理局今天扩大了Imbruvica (伊布替尼 ) 的批准用途，用于治疗携带 17 号染色体缺失（17p 缺失）的慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 患者，该缺失与不良反应相关CLL 的标准治疗。Imbruvica 因该用途获得了突破性疗法认定。
FDA 还批准了新的标签，以反映 Imbruvica (伊布替尼 )在治疗 CLL 方面的临床益处已经得到验证。2014 年 2 月，Imbruvica 根据其对总体缓解率的影响获得加速批准用于治疗 慢性淋巴细胞白血病。检查无进展生存期和总生存期的新临床试验结果证实了该药物的临床益处。
慢性淋巴细胞白血病是一种非霍奇金淋巴瘤，是一种罕见的血液和骨髓疾病，通常会随着时间的推移慢慢恶化，导致称为 B 淋巴细胞或 B 细胞的白细胞逐渐增加。美国国家癌症研究所估计，2014 年将有 15,720 名美国人被确诊为 CLL，4,600 人将死于 慢性淋巴细胞白血病。Imbruvica 的作用是阻断允许癌细胞生长和分裂的酶。
“我们继续看到治疗慢性淋巴细胞白血病的疗法的可用性取得进展，特别是对于难以治疗的患者群体，”FDA 药物评估中心血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士 Pazdur 说和研究。“Imbruvica (伊布替尼 )是第四个获批用于治疗 CLL 并获得突破性治疗指定的药物，反映了突破性治疗指定计划的承诺，并表明 FDA 致力于与公司合作以加快这些重要新药的开发、审查和批准。 ”
另外三种获批用于治疗慢性淋巴细胞白血病 并获得突破性认定的药物分别是 2013 年 11 月的 Gazyva (obinutuzumab)、2014 年 4 月的 Arzerra (ofatumumab) 和 2014 年 7 月的 Zydelig (idelalisib)。Imbruvica (伊布替尼 ) 申请加速批准用于治疗 CLL 未获得突破性疗法指定。
今天对 Imbruvica 的批准行动基于对 391 名先前接受过治疗的参与者的临床研究，其中 127 名患有慢性淋巴细胞白血病 并伴有 17p 缺失。参与者被随机分配接受 Imbruvica 或 Arzerra，直到疾病进展或副作用变得无法忍受。
在预先计划的中期分析显示接受 Imbruvica 治疗的参与者的疾病进展或死亡风险（无进展生存期）降低了 78% 后，该试验因疗效而提前停止。结果还显示接受 Imbruvica 治疗的参与者的死亡风险（总生存期）降低了 57%。在 127 名患有 17p 缺失的 CLL 的参与者中，接受 Imbruvica 治疗的参与者的疾病进展或死亡风险降低了 75%。
在临床研究中观察到的与 Imbruvica 相关的最常见副作用包括血液中血小板水平低（血小板减少症）、称为中性粒细胞的抗感染白细胞减少（中性粒细胞减少症）、腹泻、红细胞减少（贫血）、疲劳、肌肉和骨骼疼痛（肌肉骨骼疼痛）、上呼吸道感染、皮疹、恶心和发烧（发热）。
Imbruvica 的新用途获得批准比该产品的处方药用户收费目标日期 2014 年 10 月 7 日提前两个多月，FDA 计划于该日期完成药物申请的审查。FDA 根据该机构的优先审查计划审查了 Imbruvica 的这一新用途申请，该计划规定对旨在治疗严重疾病或病症的药物进行加速审查，如果获得批准，与上市产品相比将有显着改进。
Imbruvica 还于 2013 年 11 月获得加速批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者。验证和描述 Imbruvica 在套细胞淋巴瘤中的临床益处的临床研究正在进行中。
Imbruvica 由位于加利福尼亚州桑尼维尔的 Pharmacyclics 和位于宾夕法尼亚州霍舍姆的杨森生物技术公司共同销售。
资料来源：FDA
